Grâce à l’agrément de la HAS, Kaftreio bénéficiera directement de l’indemnité de la Sécurité Sociale. Cependant, cela ne profitera qu’à certains patients. Ce sont ceux qui sont “hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR”, dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS, estimant le nombre de ces enfants à un peu moins de 300, sur un total de plus de 7.000 patients. âges en France.
Un remède révolutionnaire
Ce traitement consiste en une association de deux médicaments développés par Vertex Laboratoire, Kalydeco et Kaftrio. Alors que la plupart des approches thérapeutiques traitent les symptômes, Kaftrio fait partie d’une classe innovante de médicaments qui ciblent l’action de la protéine responsable de la maladie. Elle est considérée par les associations comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en une pathologie chronique et établie. Une commission de la HAS “a reconnu le caractère soi-disant innovant de cette combinaison de médicaments qui, à terme, permettrait aux patients de mieux respirer, de tomber moins souvent malades et de reprendre du poids”, précise l’autorité.
