“La Haute Autorité de Santé (HAS) permet un accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans, mais uniquement ceux qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation de ce même gène à fonction minimale. précise l’autorité dans son communiqué. Ce traitement consiste en une association de deux médicaments développés par Vertex Laboratoire, Kalydeco et Kaftrio. Selon la HAS, 288 enfants en France pourraient en bénéficier.
