Un remède révolutionnaire
La fibrose kystique est une maladie qui provoque la sécrétion de mucus anormalement visqueux, bloquant les voies respiratoires ainsi que le système digestif. Kaftrio fait partie d’une classe innovante de médicaments. Elle cible l’action de la protéine sur l’origine de la maladie et est considérée par les associations comme une révolution. Selon certains patients, ce traitement peut transformer la mucoviscidose en une pathologie chronique et établie. Or, selon l’AFP, une commission de la HAS “a reconnu le caractère soi-disant innovant de cette combinaison de médicaments qui, à terme, permettrait aux patients de mieux respirer, de tomber moins souvent malades et de reprendre du poids”. Lire aussi : TÉMOIGNAGE. Ille-et-Vilaine : quand Kaftrio sera-t-il disponible pour sa fille malade ?
Environ 300 enfants sont concernés
Seuls les patients “hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR” dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS, qui estime le nombre de ces enfants à moins de 300 sur un total de plus de 7.000 patients de tous âges dans La France. Lire aussi : Mucoviscidose. Kaftri redonne espoir aux Virades : “En 24h je n’ai plus toussé” Kaftrio est une combinaison de deux médicaments, développés par Vertex Laboratory : Kalydeco et Kaftrio. Ce traitement est homologué en France depuis 2021 pour les patients éligibles de plus de 12 ans, une décision saluée comme un soulagement par les associations après des années d’attente. Fibrose kystique. Cure approuvée pour certains enfantsAGRANDIR
