Kaftrio, un traitement qui marque une avancée majeure contre la mucoviscidose mais qui était auparavant destiné en France aux personnes de plus de 12 ans, a désormais été approuvé pour certains patients âgés de 6 à 11 ans, ont annoncé mardi les responsables de la santé. “La Haute autorité de santé (HAS) autorise l’accès en temps voulu à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans” et atteints de mucoviscidose, a indiqué l’instance dans un communiqué. Ce traitement, qui par ce biais bénéficiera directement de l’indemnisation de la Sécurité Sociale, ne pourra bénéficier qu’à certains patients. Ce sont ceux qui sont “hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR”, dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS, estimant le nombre de ces enfants à un peu moins de 300, sur un total de plus de 7.000 patients. âges en France.

Une avancée importante

Ce traitement consiste en une association de deux médicaments développés par Vertex Laboratoire, Kalydeco et Kaftrio. Cette variété est déjà homologuée en France depuis l’an dernier pour les patients éligibles de plus de 12 ans, une décision saluée comme un soulagement par les associations après des années d’attente. C’est Caustic qui est considéré comme une percée significative contre la fibrose kystique, une maladie qui provoque la sécrétion de mucus inhabituellement visqueux, obstruant les voies respiratoires et le système digestif.

Les patients ont pu mieux respirer et reprendre du poids

La plupart des thérapies se concentrent sur les symptômes, par le biais de médicaments ou de techniques comme la kinésithérapie, et ont déjà permis d’allonger considérablement l’espérance de vie pour une maladie longtemps considérée comme mortelle pour les enfants et les adolescents. Mais Kaftrio, qui fait partie d’une classe innovante de médicaments qui ciblent l’action de la protéine sur l’apparition de la maladie, est vu par les composés comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et la stabiliser. . Une commission de la HAS “a reconnu le caractère soi-disant innovant de cette combinaison de médicaments qui, à terme, permettrait aux patients de mieux respirer, de tomber moins souvent malades et de reprendre du poids”, précise l’autorité.